最近，Baxalta公司旗下的一系列用于治疗血液病的药物已经完成临床三期研究静候FDA的审批。其中，公司开发的用于治疗患有罕见病维勒布兰德氏病的患者出血药物BAX111刚刚在Blood杂志上公布了临床三期研究结果。维勒布兰德氏病又称血管性血友病，患有这种疾病的患者体内缺少一种名为vWF的因子而产生的遗传性出血性疾病。据统计，大约有1%的美国人患有这种疾病。在关于BAX111的临床三期研究中，37名患者均达到了实验预期终点，而Baxalta表示BAX111的疗效也令人满意，仅需一次注射就可以控制82%的出血情况。公司于去年12月向FDA提交了相关审批申请并希望于今年年底获得上市批准并成为治疗这种罕见病的首个因子替代疗法。

而几乎在同一时间公司还向FDA提交了另一项治疗A型血友病的长效疗法BAX855。Baxalta公司希望将这两种药物作为自己从Baxter分离之后的开山之作。

来源：生物谷